zui近，美國(guó)西安大略大學(xué)的研究人員，就像玩分子樂(lè)高游戲一樣，向革命性的新基因編輯工具CRISPR/Cas9添加了一種工程酶。他們的研究發(fā)表在12月12日出版的美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊PNAS，表明他們添加的這種工程酶，使得CRISPR基因編輯技術(shù)能夠更有效和有特異性地靶定基因。

CRISPR為人類(lèi)基因編輯提供的廣闊前景，令科學(xué)界沸騰，從而打開(kāi)了用基因療法治療囊性纖維化和白血病等疾病的可能性。例如，在囊性纖維化中，有一個(gè)基因突變，就可導(dǎo)致非常大比例的患者患上疾病。如果可能的話，使用CRISPR將那個(gè)突變的基因從基因組中去除，這種疾病就可能被治愈。

該項(xiàng)研究的研究員、Schulich醫(yī)學(xué)及牙科學(xué)院的副教授David Edgell說(shuō)：“CRISPR的問(wèn)題在于，它會(huì)切割DNA，但另一方面DNA修復(fù)將修復(fù)這個(gè)切口并把它粘在一起。這意味著，它會(huì)再生CRISPR正試圖靶定的位點(diǎn)，從而產(chǎn)生了一個(gè)無(wú)效循環(huán)。我們添加這種酶的一個(gè)新奇之處在于，它阻止了這種再生的發(fā)生。”

西安大略大學(xué)的研究人員制備了一種新酶，稱(chēng)為TevCas9，它切割兩個(gè)部位的DNA，而不是一個(gè)部位，使DNA修復(fù)更難再生切割部位。研究人員通過(guò)向核酸酶Cas9上添加了一個(gè)酶（稱(chēng)為I-Tevl）制備了TevCas9，Cas9是CRISPR中用來(lái)切割DNA的典型酶。

該研究還表明，添加Tev除了能夠更特異性地靶向基因之外，而且還不太可能導(dǎo)致基因組的脫靶效應(yīng)，這是任何潛在治療應(yīng)用的一個(gè)重要問(wèn)題。

本文共同作者、Schulich醫(yī)學(xué)及牙科Robarts研究所科學(xué)家副教授Caroline Schild-Poulter指出：“因?yàn)橛袃蓚€(gè)切割位點(diǎn)，這兩個(gè)位點(diǎn)在基因組中隨機(jī)發(fā)生的機(jī)會(huì)較少；比起僅僅切割一個(gè)位點(diǎn)的機(jī)會(huì)更少。這還有待于檢驗(yàn)，但這充滿了希望和期待。”